AME: modelo de compartilhamento de risco da doença é inédito no Brasil

Foto: Divulgação

Foi publicada no Diário Oficial da União (DOU), a portaria nº 1.297/2019, que institui o projeto piloto de compartilhamento de risco para incorporação de tecnologias em saúde, a fim de garantir acesso dos pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipos 2 e 3 ao Spinraza (medicamento utilizado no tratamento da doença), no Sistema Único de Saúde (SUS). A portaria oficializa a disponibilização do medicamento via compartilhamento de risco, modalidade inédita no Brasil.

"Compreendemos a necessidade de buscar soluções que garantam acesso às terapias transformadoras do curso natural de doenças graves. Entendemos como positiva e enriquecedora a participação ética e responsiva do setor privado na construção de um modelo tão inovador. Nosso objetivo comum é que os recursos públicos sejam investidos de maneira eficiente, e que todas as necessidades clínicas e sociais da comunidade de AME no Brasil sejam devida e integralmente atendidas. Essa é uma etapa importante para um novo modelo de cuidado da doença no Brasil", avalia Christiano Silva, gerente geral da Biogen (farmacêutica da medicação) no Brasil.

A Portaria formaliza o projeto piloto do modelo de compartilhamento de risco, que havia sido anunciado pelo Ministério da Saúde em 24 de abril. Em sua introdução, o texto reconhece que o Spinraza® (nusinersena) é o único tratamento para AME 5q aprovado no Brasil e que dispõe de evidências científicas para os tipos 2 e 3, embora entenda que mais estudos são necessários e, portanto, a escolha pelo compartilhamento de riscos. 

Também ressalta a necessidade de acompanhar os dados da vida real para que se comprove a evolução do paciente e estabelece, de forma clara, a dinâmica de avaliação periódica e a duração do projeto, de três anos. Serviços de referência em doenças raras, hospitais universitários estaduais e federais serão responsáveis pela dispensação do tratamento e pela coleta de dados referentes aos desfechos e parâmetros de efetividade clínica estabelecidos.

O modelo de compartilhamento de risco já é adotado em outros países como Itália, Inglaterra, Canadá, França, Espanha e Alemanha, mas é inédito no Brasil. "Estamos apoiando, sempre dentro do que é permitido pela legislação, a construção de uma nova política de acesso no país. Essa é uma discussão que extrapola a AME, e que tem o potencial de funcionar como um legado para a saúde pública do Brasil e para os pacientes acometidos por doenças raras", explica André Liamas, diretor de acesso ao mercado e relações corporativas da Biogen.

Primeiro medicamento disponível para o tratamento da doença no Brasil, o Spinraza® (nusinersena) foi registrado para AME 5q em diversos países, como Estados Unidos, Japão, Canadá, Alemanha e, recentemente, China. Cerca de 7.500 pacientes no mundo recebem o tratamento e 50 países garantem algum tipo de acesso. O Brasil se coloca junto a esses países, sendo o primeiro na América Latina a ter registrado e incorporado Spinraza® (nusinersena).

Doença

A atrofia muscular espinhal é uma das mais de 8 mil doenças raras conhecidas no mundo e afeta, aproximadamente, entre 7 a 10 bebês em cada 100 mil nascidos vivos, sendo a maior causa genética de morte de bebês e crianças de até dois anos de idade. Se caracteriza por uma fraqueza progressiva, que compromete funções como respirar, comer e andar. No Brasil, ainda não há um estudo epidemiológico que indique o número exato de indivíduos afetados pela doença. A doença é classificada clinicamente em tipos (que vão do tipo 0 ao 4), com base no início dos sinais e sintomas e nos marcos motores atingidos pelos pacientes.