O Sistema Único de Saúde (SUS) vai oferecer um novo medicamento para combater doenças genéticas. A incorporação da medicação foi realizada em conjunto com a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (CONITEC). O tratamento, feito com Vimizim® (alfaelosulfase) e Naglazyme® (galsulfase) combate mucopolissacaridoses do tipo IV A e VI, respectivamente.
Mucopolissacaridoses (MPS) são doenças genéticas raras de depósito lisossômico, que por ausência de algumas enzimas, gera um acúmulo de substâncias tóxicas nas células do corpo, implicando em uma série de complicações, como baixa estatura, que é base característica da doença, problemas ortopédicos e nas articulações, comprometimento cardíaco e respiratório.
Medicação
A ausência da terapia de reposição enzimática pode comprometer a qualidade de vida do paciente e também piorar seu prognóstico. Agora, com a incorporação da medicação, que será gratuita, centenas de pacientes serão beneficiados e não precisarão mais recorrer à judicialização para conseguir tratamento.
“Essa é uma conquista para milhares de famílias que, após anos em busca de um diagnóstico, travaram uma longa batalha para conseguir o tratamento para as doenças de seus filhos”, conta Carolina Fischinger, membro da Sociedade Brasileira de Genética Médica. “A partir de agora, todo paciente com o diagnóstico desses tipos de MPS terá também acesso a essas terapias no SUS de forma estruturada”, reforça.
A ausência de acesso a terapias para o tratamento das doenças raras é uma realidade na vida de centenas de pacientes. A conquista da medicação é uma vitória das Associações de Pacientes, que lutaram para mudar esse cenário. “Esses grupos desenvolvem um trabalho extremamente importante para os pacientes e familiares. Além da orientação e acolhimento, são eles que mobilizam a sociedade e conquistam a visibilidade necessária para que medidas como a incorporação de medicamentos no SUS sejam viabilizadas”, complementa.
É importante lembrar que o acesso ao tratamento para os pacientes com MPS tem um peso importante, como explica a especialista. “O paciente diagnosticado com MPS depende diretamente do tratamento para sobreviver. A ausência dele, muito comum quando judicializado, compromete muitas vezes de forma definitiva a saúde daquele paciente, podendo levar a uma morte prematura”.
Caso
Júlia Rezende (21), foi diagnosticada com MPS do tipo VI e durante um período não teve acesso ao tratamento. “Essa ausência da terapia comprometeu meu sistema cardíaco e respiratório. Além disso, fez com que eu precisasse realizar diversas cirurgias”, explica Júlia. “Quando eu comecei a tomar o medicamento, meu quadro estabilizou. Embora eu ainda tenha dificuldade para respirar, o cansaço diminuiu e eu consigo seguir minha vida”, contou Júlia.
Além da comunidade médica e associações de pacientes, outras duas instituições dividem o mérito por essa conquista. Tanto o Ministério da Saúde quanto a CONITEC desempenharam um papel fundamental para essa vitória ao avaliar as evidências científicas sobre ambos os medicamentos, além das melhorias em seus processos internos, o que foi fundamental para que o Secretário de Ciência e Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde, Marco Antônio Fireman tomasse essa decisão.